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2024년 11월 15일 10:05 홍효진 기자


식약처, 아밀로이드성 다발신경병증 희귀치료제 허가



트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형 때문에 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적돼 다발신경병증을 일으키는 질병으로 사망률이 높다. 증상으로는 손발의 마비, 기립성 저혈압, 시각장애, 체중감소 등이 꼽히며 증상 발현으로부터 사망에 이르기까지 걸리는 기간은 평균 7.3년이다.

이 약은 1단계 또는 2단계 다발성신경병증 환자에게 3개월에 1회 투여(피하주사)한다. 주성분 부트리시란나트륨은 화학적으로 합성된 이중나선 구조의 siRNA로 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제, 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지한다.

식약처는 "앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획"이라고 말했다.


홍효진 기자 hyost@mt.co.kr


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